La terapia trasfusionale, la principale causa di sovraccarico di ferro nella beta talassemia trasfusione-dipendente, porta ad un aumento delle riserve di ferro in vari organi e tessuti del corpo, perché l'organismo non ha un modo naturale per rimuovere il ferro in eccesso introdotto con trasfusioni di sangue. I pazienti con talassemia trasfusione-dipendente richiedono frequenti trasfusioni di sangue (≥ 7 ml/kg al mese di globuli rossi concentrati).
In condizioni fisiologiche, il ferro introdotto dalla trasfusione viene mantenuto a livelli ottimali legandosi a molecole come la transferrina, ma in condizioni di sovraccarico di ferro, la capacità della transferrina di legare il ferro viene superata e forma ferro "libero" o "non legato" (Non-transferrin bound iron), tossico e in grado di danneggiare i tessuti organici, in particolare il fegato, il cuore e gli organi endocrini, portando a disfunzioni degli organi terminali e, infine, ad insufficienza d'organo. Senza una corretta terapia di chelazione, il sovraccarico di ferro porta a gravi complicanze nei pazienti con talassemia trasfusione-dipendente.
L'obiettivo principale di questo incontro è valutare l'esperienza riportata dai diversi centri italiani relativa all'efficacia e alla tossicità dei regimi mediante l'uso combinato o la somministrazione sequenziale degli attuali chelanti.
Questo incontro potrebbe aggiungere ulteriori dettagli sull'efficacia e sul profilo di tossicità della modalità di somministrazione sequenziale o combinata dei trattamenti di chelazione orale rispetto alla monoterapia orale, durante la vita reale.